還元糖類縁体による筋委縮性側索硬化症治療剤

2022.09.16 By 鳥取大学 医学部

薬学

技術概要

難治性疾患である筋委縮性側索硬化症に対する治療可能性を模索する実験です。

用途・応用

ALS新規治療薬開発

背景

 筋萎縮性側索硬化症(以下、ALS)は、有効な治療法確立が強く希求されている致死的神経変性疾患の代表で、日本においては厚生労働省の特定難病疾患に指定されている。
ALSの有病率は10万人口当たり約3人から5人とされ、現在日本では約4,000から5,000人の患者がいると考えられている(非特許文献1)。尚かつ、本疾患は働き盛りである中年以降に発症する。従って、ALSの新規治療法の開発は、極めて重要である 。

課題

 前述のように未だ有効なALS治療剤は開発されておらず、本発明の課題は、新たなALS治療剤を提供することにある。

手段

 そこで、本発明者は、最も激烈な系統であるG1H-G93A変異SOD1(G93A)過剰発現トランスジェニックALSモデルマウスを使用し、種々の薬物についてのALS治療作用を検討してきたところ、全く意外にも、還元糖類縁体が優れたALS治療作用を示すことを見出し、本発明を完成するに至った。

効果

 本発明によれば、還元糖類縁体を有する物質を投与することにより、優れたALS症状の進行防止効果及び延命効果が得られ、ALSの治療が可能となる。

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特許情報

特許第6607599号

JPB 006607599-000000